info-muco > Actualités Scientifiques > Respiratoire > Association de l’ataluren et de l’ivacaftor : résultats d’essais N-of-1 chez des patients atteints de mucoviscidose porteurs de mutations non-sens.


Association de l’ataluren et de l’ivacaftor : résultats d’essais N-of-1 chez des patients atteints de mucoviscidose porteurs de mutations non-sens.

Ataluren/ivacaftor Combination Therapy: Two N-of-1 Trials in Cystic Fibrosis Patients With Nonsense Mutations.

  • Jacelyn E Peabody Lever et al.
  • Rédigé par : Pr Philippe REIX
Les mutations de CFTR à l’origine de codons STOP (mutations non-sens) prématurés ne permettent pas la production de protéine fonctionnelle. Actuellement, il n’existe aucune solution thérapeutique pour les patients porteurs de ce type de mutation, notamment ceux porteurs de la mutation W1282X. Les auteurs ont fait l’hypothèse que l’ivacaftor combiné à l’ataluren pourrait être bénéfique aux patie...
Ce contenu est à destination des professionnels de santé. Merci de vous identifier.

Déjà inscrit ?

Créer un compte

Créer un compte ne prend que quelques minutes et vous permettra d'accèder à l'ensemble des contenus du site.

Inscription