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F508del

Effet clinique de lumacaftor/ivacaftor chez des patients homozygotes F508del présentant une fonction respiratoire de base ≥ 90%. ( Aalbers BL. et al. )

Clinical effect of lumacaftor/ivacaftor in F508del homozygous CF patients with FEV1 ≥ 90% predicted at baseline.

27 Fév | Pr Philippe Reix

L’association lumacaftor/ivacaftor (luma/iva) est la première a être disponible pour les patients homozygotes pour la mutation F508del. Les essais cliniques … Suite  

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IPS for identification of novel drugs for cystic fibrosis ( Ulrich Martin (Hannover, DE) )

Symposium 18 : Thérapies cellulaires (Cell-based Therapies)

16 Juil | Dr Caroline Raynal

Les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) (ou pluripotent stem cells, iPS) sont des cellules souches pluripotentes générées en laboratoire à … Suite  

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Facteurs prédictifs de la réponse au lumacaftor/ivacaftor ( Masson A. et al. )

Predictive factors for lumacaftor/ivacaftor clinical response.

19 Mar | Pr Philippe Reix

La combinaison lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) permet de restaurer partiellement la fonction de la protéine CFTR mutée F508del. La réponse clinique à … Suite  

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Présentation des résultats de l’essai ouvert de phase 3 d’administration de la combinaison lumacaftor/ivacaftor chez les enfants de 2 à 5 ans homozygotes pour la mutation F508del. ( Gregory Sawicki )

41éme congrès de la Mucoviscidose. Belgrade. SERBIE Workshop WS01.5-15h-16h30- 07/06/2018

09 Juil

Il s’agit d’un essai clinique de phase 3, ouvert, sans bras placebo. Deux parties ont été réalisées : une partie A … Suite  

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