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Effet clinique de lumacaftor/ivacaftor chez des patients homozygotes F508del présentant une fonction respiratoire de base ≥ 90%.

Clinical effect of lumacaftor/ivacaftor in F508del homozygous CF patients with FEV1 ≥ 90% predicted at baseline.

  • Aalbers BL. et al.
  • Rédigé par : Pr Philippe Reix
L’association lumacaftor/ivacaftor (luma/iva) est la première a être disponible pour les patients homozygotes pour la mutation F508del. Les essais cliniques n’ont pas évalué son efficacité chez les patients dont le VEMS de base est ≥ 90%. L’objectif de cette étude était de rapporter l’expérience en vie réelle de l’effet de ce traitement dans ce groupe de patients. Dans cette étude rétrospect...
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