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Nouvelles approches de modulation de CFTR

Correction of CFTR mutations using peptide nucleic acids delivered in polymeric nanoparticles in vitro

  • Christina Barone (B.S, M.S) - W12.5
La technique d'édition de gènes par l’utilisation d’acides nucléiques peptidiques (PNA) constitue une nouvelle avancée dans la stratégie de réparation des anomalies génétiques responsables de maladies. Ces PNA sont combinés à une séquence d’ADN d’intérêt pour former un complexe PNA-ADN sous forme de nanoparticules qui, une fois dans les cellules, activent les systèmes de réparation de l’ADN ...
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