L’association Tezacaftor et Ivacaftor dans les formes de mucoviscidose hétérozygotes avec fonction résiduelle de CFTR.
Tezacaftor–Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis
Rédigé par : Dr Sylvie Leroy
Deux types de médicaments complémentaires ont été développés avec différents mécanismes d'action pour augmenter la sécrétion d'anions induite par le CFTR. Les potentialisateurs CFTR, tels que l'ivacaftor, augmentent la probabilité d'ouverture du canal CFTR à la surface cellulaire. Les correcteurs de CFTR améliorent le traitement cellulaire et le trafic de la protéine CFTR normale et mutée pour ...
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