L’utilisation de la technologie CRISPR/Cas9 pour l’excision ciblée de mutations introniques profondes permet de restaurer l’épissage normal du gène CFTR.
Cas9/gRNA targeted excision of cystic fibrosis-causing deep-intronic splicing mutations restores normal splicing of CFTR mRNA.
Rédigé par : Dr Caroline Raynal
La technologie CRISPR/Cas9, initialement utilisée en biotechnologie et en recherche biomédicale pour produire des organismes génétiquement modifiés, pourrait aussi être appliquée à l'être humain dans l’objectif de réparer des génomes porteurs de mutations délétères. Cette approche permettrait d’induire des cassures double brin dans l’ADN qui, une fois réparé par recombinaison homologue, ne cont...
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