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Présentation des résultats de l’essai de phase 3 « ARRIVAL » d’administration d’ivacaftor chez les enfants âgés de 12 à 24 mois porteurs d’une mutation gating

41éme congrès de la Mucoviscidose. Belgrade. SERBIE Workshop WS01.1-15h-16h30 - 07/06/2018

  • Dr Margaret Rosenfeld (Université de Seattle, Washington)
L’étude ARRIVAL est le premier essai  clinique à être réalisé chez de très jeunes enfants atteints de mucoviscidose et âgés de moins de 2 ans. Il s’agit d’un essai de phase 3, ouvert, avec un seul bras. Deux parties sont prévues aucours desquelles  de l’ivacaftor est  administré chez des enfants de moins de deux ans porteurs d’au moins une mutation gating. L’objectif primaire était d’éval...
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