info-muco > Congrés > ECFS 2018 > Présentation des résultats de l’essai ouvert de phase 3 d’administration de la combinaison lumacaftor/ivacaftor chez les enfants de 2 à 5 ans homozygotes pour la mutation F508del.


Présentation des résultats de l’essai ouvert de phase 3 d’administration de la combinaison lumacaftor/ivacaftor chez les enfants de 2 à 5 ans homozygotes pour la mutation F508del.

41éme congrès de la Mucoviscidose. Belgrade. SERBIE Workshop WS01.5-15h-16h30- 07/06/2018

  • Gregory Sawicki
Il s’agit d’un essai clinique de phase 3, ouvert, sans bras placebo. Deux parties ont été réalisées : une partie A de 15 jours, d’étude des données pharmacocinétiques ; une partie B de 24 semaines avec deux semaines de washout suivie d’une période d’extension. Des enfants âgés de 2 à 5 ans, homozygotes pour la mutation F508del et pesant plus de 8 kg à l’inclusion ont pu être inclus. Les dose...
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Attention : ceci est un compte-rendu et/ou résumé des communications de congrès dont l'objectif est de fournir des informations sur l'état actuel de la recherche ; ainsi, les données présentées sont susceptibles de ne pas être validées par les autorités françaises et ne doivent donc pas être mises en pratique. Ce CR a été réalisé sous la seule responsabilité du coordinateur, des auteurs et du directeur de la publication qui sont garants de l’objectivité de cette publication.