Résultats de l’essai de phase III randomisé contre placebo d’administration de Lumacaftor/ivacaftor (ORKAMBI®) chez des enfants âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour les mutations F508del.
Rédigé par : Pr Philippe Reix
L’association lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) a démontré une certaine efficacité chez les patients âgés de plus de 12 ans homozygotes pour la mutation F508del.
L’intérêt de l’Orkambi® chez des enfants âgés de 6 à 11 ans a par ailleurs été évalué dans une étude ouverte. Celle-ci a montré une diminution des chlorures sudoraux, de l’index de clairance pulmonaire (ICP), une amélioration de l’éta...
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