Résultats de l’essai de phase III randomisé contre placebo d’administration de Lumacaftor/ivacaftor (ORKAMBI®) chez des enfants âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour les mutations F508del.

  • Félix Ratjen
  • Rédigé par : Pr Philippe Reix
L’association lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) a démontré une certaine efficacité chez les patients âgés de plus de 12 ans homozygotes pour la mutation F508del. L’intérêt de l’Orkambi® chez des enfants âgés de 6 à 11 ans a par ailleurs été évalué dans une étude ouverte. Celle-ci a montré une diminution des chlorures sudoraux, de l’index de clairance pulmonaire (ICP), une amélioration de l’éta...
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Attention : ceci est un compte-rendu et/ou résumé des communications de congrès dont l'objectif est de fournir des informations sur l'état actuel de la recherche ; ainsi, les données présentées sont susceptibles de ne pas être validées par les autorités françaises et ne doivent donc pas être mises en pratique. Ce CR a été réalisé sous la seule responsabilité du coordinateur, des auteurs et du directeur de la publication qui sont garants de l’objectivité de cette publication.