Résultats de l’essai randomisé en double aveugle contre placebo (ACT-CF), d’administration d’Ataluren chez des patients porteurs de mutations non-sens et ne recevant pas d’aminoglycosides en inhalation.
Rédigé par : Pr Philippe Reix
L’utilisation de l’ataluren (PTC 124) chez les patients atteints de mucoviscidose et porteurs de mutations non-sens n’a démontré un bénéfice sur le fonction respiratoire que chez les sujets ne recevant pas d’aminoglycosides inhalés (Kerem et al. Lancet Respir Med 2014).
ACT CF021 est un essai en groupes parallèles, en double aveugle, randomisé contre placebo d’administration d’ataluren penda...
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