Résultats de l’essai randomisé en double aveugle contre placebo (ACT-CF), d’administration d’Ataluren chez des patients porteurs de mutations non-sens et ne recevant pas d’aminoglycosides en inhalation.

  • Michael Konstan
  • Rédigé par : Pr Philippe Reix
L’utilisation de l’ataluren (PTC 124) chez les patients atteints de mucoviscidose et porteurs de mutations non-sens n’a démontré un bénéfice sur le fonction respiratoire que chez les sujets ne recevant pas d’aminoglycosides inhalés (Kerem et al. Lancet Respir Med 2014). ACT CF021 est un essai en groupes parallèles, en double aveugle, randomisé contre placebo d’administration d’ataluren penda...
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Attention : ceci est un compte-rendu et/ou résumé des communications de congrès dont l'objectif est de fournir des informations sur l'état actuel de la recherche ; ainsi, les données présentées sont susceptibles de ne pas être validées par les autorités françaises et ne doivent donc pas être mises en pratique. Ce CR a été réalisé sous la seule responsabilité du coordinateur, des auteurs et du directeur de la publication qui sont garants de l’objectivité de cette publication.