Ivacaftor Archives

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Association de l’ataluren et de l’ivacaftor : résultats d’essais N-of-1 chez des patients atteints de mucoviscidose porteurs de mutations non-sens. ( Jacelyn E Peabody Lever et al. )

Ataluren/ivacaftor Combination Therapy: Two N-of-1 Trials in Cystic Fibrosis Patients With Nonsense Mutations.

09 Juil | Pr Philippe REIX

Les mutations de CFTR à l’origine de codons STOP (mutations non-sens) prématurés ne permettent pas la production de protéine fonctionnelle. … Suite

Les femmes atteintes de mucoviscidose présentent un profil de réponse différentiel à l’Ivacaftor par rapport aux hommes. ( Secunda KE. et al. )

Females with Cystic Fibrosis Demonstrate a Differential Response Profile to Ivacaftor Compared to Males.

21 Avr | Dr Sylvie Leroy

Les données de nombreux registres confortent une différence d’espérance de vie médiane en défaveur des femmes. Les raisons de l’écart … Suite

Réponses transcriptomiques à l’Ivacaftor et critères de prédiction d’une réponse clinique à l’Ivacaftor. ( Sun T. et al. )

Transcriptomic Responses to Ivacaftor and Prediction of Ivacaftor Clinical Responsiveness.

21 Jan | Dr Sylvie Leroy

L’Ivacaftor est approuvé pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose présentant notamment au moins une mutation G511D. La question … Suite

Evolution de l’acquisition de pathogènes majeurs chez les patients atteints de mucoviscidose traités par ivacaftor ou lumacaftor/ivacaftor. ( Singh SB. et al. )

Pathogen acquisition in patients with cystic fibrosis receiving ivacaftor or lumacaftor/ivacaftor.

16 Juil | Pr Philippe Reix

Les résultats des essais cliniques et les données de suivi ont montré que les modulateurs de CFTR tels que l’ivacaftor … Suite

Facteurs prédictifs de la réponse au lumacaftor/ivacaftor ( Masson A. et al. )

Predictive factors for lumacaftor/ivacaftor clinical response.

19 Mar | Pr Philippe Reix

La combinaison lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) permet de restaurer partiellement la fonction de la protéine CFTR mutée F508del. La réponse clinique à … Suite

Azithromycine dans les infections précoces à Pseudomonas dans la mucoviscidose : Essai randomisé OPTIMIZE ( Mayer-Hamblett N. et al. )

Azithromycin for Early Pseudomonas Infection in Cystic Fibrosis: The Optimize Randomized Trial.

13 Nov | Dr Sylvie Leroy

De multiples essais cliniques ont démontré l’efficacité des antibiotiques anti-pseudomonas dans l’éradication de l’infection précoce à Pa avec des taux … Suite

Présentation des résultats de l’essai de phase 3 « ARRIVAL » d’administration d’ivacaftor chez les enfants âgés de 12 à 24 mois porteurs d’une mutation gating ( Dr Margaret Rosenfeld (Université de Seattle, Washington) )

41éme congrès de la Mucoviscidose. Belgrade. SERBIE Workshop WS01.1-15h-16h30 - 07/06/2018

09 Juil

L’étude ARRIVAL est le premier essai clinique à être réalisé chez de très jeunes enfants atteints de mucoviscidose et âgés … Suite

L’association Tezacaftor et Ivacaftor dans les formes de mucoviscidose hétérozygotes avec fonction résiduelle de CFTR. ( Steven M. Rowe et al. )

Tezacaftor–Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis

08 Fév | Dr Sylvie Leroy

Deux types de médicaments complémentaires ont été développés avec différents mécanismes d’action pour augmenter la sécrétion d’anions induite par le … Suite

Nette amélioration des scores radiologiques au scanner ultra basse dose chez des patients traités par ivacaftor (étude CORK-CF) ( Ronan NJ. et al. )

CORK study in CF: Sustained improvements in ultra-low dose chest CT scores post CFTR modulation with ivacaftor.

13 Déc | Pr Philippe Reix

L’ivacaftor est le premier modulateur (potentiateur) de CFTR à avoir été mis à la disposition des patients atteints de mucoviscidose … Suite

Récupération de la fonction pulmonaire suite à une exacerbation pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose, porteurs de la mutation G551D et traités par ivacaftor. ( Flume PA et al. )

Recovery of lung function following a pulmonary exacerbation in patients with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation treated with ivacaftor.

28 Août | Dr Sylvie Leroy

Les exacerbations respiratoires sont responsables d’une dégradation progressive de la fonction pulmonaire malgré les traitements précoces et systématiques. Ce travail … Suite