L’association lumacaftor/ivacaftor (luma/iva) est la première a être disponible pour les patients homozygotes pour la mutation F508del. Les essais cliniques … Suite
Les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) (ou pluripotent stem cells, iPS) sont des cellules souches pluripotentes générées en laboratoire à … Suite
La combinaison lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) permet de restaurer partiellement la fonction de la protéine CFTR mutée F508del. La réponse clinique à … Suite